Ingeniería Genética

Área: Biotecnología y Molecular | Carácter: Electivo
Otorga 5 ptos. para doctorado.
Coordinación/Consultas:   mrubins@fbmc.fcen.uba.ar

INGENIERÍA GENÉTICA y BIOLOGÍA de SISTEMAS MOLECULARES – 2026 (100%
presencial)
Materia de Grado (Cs. Biológicas, FCEyN, UBA) y Posgrado (5 puntos para el Doctorado Cs.
Biológicas, FCEyN, UBA). Ingeniería Genética tiene como única materia correlativa Genética I.

Teóricas y Seminarios Obligatorios: Martes y Jueves de 6 a 9 PM

Trabajos Prácticos Obligatorios: Miércoles 6 a 10 PM

La materia consta de tres módulos de teóricas + seminarios y un módulo de TPs (ver
cronograma adjunto o en el Campus Virtual). Consultas generales a Marcelo Rubinstein:
mrubins@fbmc.fcen.uba.ar

Comienzo de clases: Martes 11 de agosto 2026. Inscripción: Lunes 6 de julio al Viernes 7 de
agosto por el Campus Virtual

Módulo 1. Estudio de la expresión y función de genes en animales transgénicos y
mutantes. Prof. Marcelo Rubinstein (mrubins@fbmc.fcen.uba.ar)

¤ Generación y análisis funcional de ratones transgénicos. Transgenes de fusión. Genes
reporteros. Regulación de la expresión génica. Regiones regulatorias de la transcripción y
transgenes de fusión. Identificación de enhancers transcripcionales.
¤ Ablación celular y tisular. Producción de proteínas recombinantes de interés comercial en
animales transgénicos.
¤ Mutaciones dirigidas al genoma mediante recombinación homóloga en células
embrionarias multipotentes (ES cells): del genotipo al fenotipo, mutantes nulos (knockout) y
mutantes con cambios de función (knockin). Producción de ratones mutantes condicionales con
control temporal y/o espacial mediante recombinación somática: Cre/loxP y Flp/frt. Sistemas
bicistrónicos y multiproteicos. Transgenes inducibles a nivel transcripcional y post-
transcripcional.

¤ Meganucleasas y la revolución de la edición génica: CRISPR/Cas. Modelos animales de
enfermedades genéticas. Introducción y corrección de mutaciones puntuales en el
genoma. Terapias Genéticas: estrategias de edición génica para el tratamiento de
enfermedades de base genética. Modificaciones genéticas en animales de granja y
producción animal. Modificaciones epigenéticas dirigidas al genoma con Cas9 modificadas.

Módulo 2. Ingeniería genética del ARN, administración y direccionamiento de complejos
moleculares terapéuticos al sitio de acción. Prof. Elena Avale (elena.avale@dna.uba.ar)

¤ Ingeniería genética del ARN. Diseño de herramientas para regular la expresión génica a nivel
postranscripcional.
¤ Mecanismos de silenciamiento por ARN de interferencia (RNAi): siRNA, shRNA y microRNAs
naturales. Diseño de microRNAs artificiales (amiRNAs) como herramientas de regulación de la
expresión.
¤ Modulación terapéutica del splicing alternativo. Transplicing y Oligonucleótidos antisentido
(ASOs).
¤ Edición del RNA. Sistemas CRISPR-Cas13.
¤ Sistemas de administración y direccionamiento de complejos moleculares terapéuticos a
células diferenciadas, órganos y tejidos,
¤ Sistemas virales: Adenovirus. Virus adenoasociados (AAV). Lentivirus y retrovirus.
¤ Sistemas no virales: Liposomas y nanopartículas lipídicas (LNPs). Estrategias de
direccionamiento tisular y celular.
¤ Ejemplos de uso de ingeniería genética del ARN en aplicaciones terapéuticas.

Módulo 3: Biología de Sistemas Moleculares. Prof. Alejandro Colman-Lerner
(alerner2@gmail.com)

¤ Motivos moleculares recurrentes en redes bioquímicas.
¤ Comportamientos cuantitativos dinámicos resultantes de cascadas de reacciones:
respuestas graduales, “switches” y osciladores moleculares.
¤ Aplicación a sistemas de transducción de señales, ciclo celular y decisión de destino
celular.
¤ Introducción al modelado teórico/práctico utilizando ecuaciones diferenciales ordinarias.

Trabajos Prácticos: Cross-talk entre dos vías de señalización en levaduras.
Docentes: Dra. Lucía Durrieu (luciadurrieu@gmail.com), Dra. Luciana Rocha Viegas
(rochaviegasl@gmail.com), Candelaria Díaz y Mateo Azcueta.

¤ Generación de una cepa mutante por el sistema CRISPR/Cas9
¤ Experimentos de biología molecular y celular cuantitativa: Western blot y microscopía de
fluorescencia
¤ Procesamiento y análisis de imágenes biológicas con Image J
¤ Modelado de procesos biológicos con COPASI

Régimen de aprobación: Se tomarán dos parciales, uno al final de los dos primeros módulos y
otro al final del tercero. Los TPs tendrán informes y la presentación de un trabajo final. Los
parciales se aprueban con 4 (cuatro) puntos sobre diez. Para promocionar la materia se deben
obtener 7 (siete) o más puntos en cada uno de los dos parciales y aprobación de los Trabajos
Prácticos. Sólo pueden recuperarse parciales desaprobados. Cada parcial podrá recuperarse
una sola vez. Para aprobar los Trabajos Prácticos se exige un mínimo de 80% de asistencia a
las clases obligatorias, aprobar los informes y la evaluación final de los TPs así como también
los seminarios de discusión de trabajos y presentaciones especiales. En caso de promocionar,
la nota final resultará de promediar los parciales teóricos, nota de concepto de seminarios y
presentaciones así como las evaluaciones e informes de los TPs. L.s alumn.s que aprueben los
parciales y los Trabajos Prácticos pero que no alcancen la promoción directa deberán rendir el
examen final que abarca toda la materia incluido las teóricas y los seminarios. La nota en el Acta
de Examen tendrá en cuenta el desempeño en el examen final y el conjunto de las evaluaciones
durante la materia.

L.s alumn.s de posgrado interesados en cursar la materia deberán enviar un CV a
mrubins@fbmc.fcen.uba.ar antes del lunes 3 de agosto acreditando conocimientos necesarios
para poder cursar Ingeniería Genética. L.s autorizad.s deberán luego inscribirse a través de la
página del Campus Virtual de la Facultad hasta el viernes 7 de agosto.

Ver EADIS

IG2025.Syllabus, Docentes y Reglamento

Objetivos: Ingeniería Genética es una materia modular que profundiza en tópicos
fundamentales de regulación de la expresión de genes eucariotas, genómica funcional,
animales genéticamente modificados, genómica funcional, terapias genéticas y biología
de sistema moleculares desde una perspectiva tanto mecanística como tecnológica
aplicada a la resolución de problemas celulares y de sistemas en áreas de ciencia
básica y aplicada como la salud humana y la biotecnología.

Contenidos mínimos:

Regulación de la expresión génica utilizando animales transgénicos y mutantes
Regiones regulatorias de la transcripción.
Epigenética y dinámica de la cromatina.
Transgénesis en mamíferos: ratones y animales de granja.
Desarrollo de modelos animales de enfermedades humanas y aplicaciones
biotecnológicas a partir de modificaciones en el genoma.
Transgenes de fusión y proteínas reporteras.
Ablación celular y tisular.
Mutantes: genética directa y reversa.
Recombinación homóloga en células embrionarias multipotentes (ES cells).
Ratones mutantes nulos (knockout) y mutantes con cambios de función (knockin).
Ratones mutantes condicionales con control temporal y/o espacial. Recombinación
somática.
Integrasa Phi31C, recombinasa Cre y Flipasa.
Sistemas inducibles a nivel transcripcional y post-transcripcional.
Mutaciones dirigidas al genoma mediante sistemas CRISPR.
Aplicaciones comerciales de transgénesis animal.

Ingeniería genética del ARN para el estudio funcional de genes y aplicaciones
terapéuticas
Ingeniería genética del ARN. Diseño de herramientas para regular la expresión génica
a nivel postranscripcional.
Mecanismos de silenciamiento por ARN de interferencia: siRNA, shRNA y microRNAs
naturales.

Modulación terapéutica del splicing alternativo. Transplicing y Oligonucleótidos
antisentido (ASOs).
Edición del RNA. Sistemas CRISPR-Cas13.
Sistemas de administración y direccionamiento de complejos moleculares terapéuticos
a células diferenciadas, órganos y tejidos.
Sistemas virales: adenovirus, virus adenoasociados (AAV), lentivirus, retrovirus y
sistemas no virales: liposomas y nanopartículas lipídicas (LNPs). Estrategias de
direccionamiento tisular y celular y ejemplos de uso de ingeniería genética del ARN en
aplicaciones terapéuticas.

Biología de Sistemas Moleculares
Motivos moleculares en redes bioquímicas.
Comportamientos cuantitativos dinámicos emergentes.
Respuestas graduales.
Switches y osciladores moleculares.

Profesores JTP Ayudantes de 1° Ayudantes de 2°
Marcelo Rubinstein Lucía Durrieu Candelaria Diaz Mateo Azcueta.
Alejandro Colman Lerner Luciana Rocha Viegas
Elena Avale
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